近日，在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心张江院区成功为一名5岁难治性急性髓系白血病患儿完成了上海首例通过临床急需药品临时进口通道获批的吉妥珠单抗（Mylotarg）治疗。这一突破性治疗为国内难治/复发性急性髓系白血病患者带来了新的希望，也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。
儿童急性髓系白血病（AML）约占儿童白血病的25%，但其治疗效果远不如急性淋巴细胞白血病（ALL）。尽管医疗技术不断进步，儿童AML的无事件生存率仍徘徊在50%至60%之间，相当一部分患者难以达到缓解状态或缓解后复发。目前，传统细胞毒性药物的治疗效果已达瓶颈，亟需创新治疗手段。
吉妥珠单抗是全球首个上市的抗体偶联药物（ADC），适用于CD33阳性AML患者。吉妥珠单抗能够特异性靶向CD33阳性白血病细胞，精准释放细胞毒性药物，诱导肿瘤细胞凋亡。临床研究显示，该药物可显著延长CD33阳性AML患者的生存期，但需严格管理肝毒性和骨髓抑制等不良反应。
2023年2月，3岁的廷廷被确诊为T淋巴母细胞淋巴瘤。经过规范治疗后，2025年3月不幸出现第二肿瘤——急性髓系白血病。在外院接受化疗未缓解后，廷廷转入上海儿童医学中心。然而，个体化化疗方案仍未能使其病情缓解，且并发严重骨髓抑制和感染，治疗陷入困境。
在上海市药监局和上海市卫健委的指导下，上海儿童医学中心依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动吉妥珠单抗的紧急进口申报程序。今年6月，药物顺利获批并完成通关运输。用药前，血液科胡文婷主任团队全面评估患儿状态，详细向家长说明用药注意事项及潜在风险，最终成功完成首个周期给药，并取得了初步疗效。
上海儿童医学中心血液科团队在儿童白血病治疗领域始终处于国内领先地位。其领衔的CCCG-ALL协作组是全球最大的儿童急淋研究组，通过CCCG-ALL-2015临床研究将儿童急淋生存率提升至91%，达到国际先进水平。目前，团队正在开展十余项创新性临床研究，包括贝林妥欧单抗、奥加伊妥珠单抗、CAR-NK等血液肿瘤前沿疗法，持续推动儿童血液病治疗的发展。
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